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Questo articolo è stato pubblicato il 11 luglio 2013 alle ore 20:25.

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Il virus dell'Aids (inattivato) cura due malattie genetiche: salvi sei bimbi

Per la prima volta nel mondo la terapia genica ha dato prova di funzionare in due gravi malattie genetiche: la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Un successo tutto italiano, raggiunto dall'équipe di Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano.

Il traguardo è stato possibile grazie a una geniale intuizione dello stesso Naldini che già nel 1996 aveva pensato di utilizzare il virus inattivato dell'Aids come vettore per trasportare all'interno delle cellule il gene sano in modo da sostituire quello difettoso. Il virus Hiv ha infatti la capacità di entrare facilmente nelle cellule, ed è questo che il ricercatore italiano ha pensato di sfruttare. Dai test di laboratorio si è così passati alla clinica e ora sei bambini, provenienti da tutto il mondo, dopo tre anni di trattamento stanno bene e mostrano significativi benefici. Ad annunciarlo è Science, che ha pubblicato i due lavori indipendenti entrambi firmati dal team del Tigem.

««Tre anni dopo l'inizio dei trial clinici – dichiara Naldini – i risultati ottenuti sui primi sei pazienti sono davvero incoraggianti: la terapia risulta non solo sicura, ma soprattutto efficace e in grado di cambiare la storia clinica di queste gravi malattie. È il coronamento di 15 anni di studi». E una soddisfazione anche per tutti gli italiani che con le loro donazioni hanno permesso alla Fondazione Telethon di investire 19 milioni di euro per le ricerche su queste due malattie rare.

Alla base di entrambe le malattie c'è un difetto genetico che si traduce nella carenza di una proteina fondamentale per l'organismo fin dai primi anni di vita. Nel caso della leucodistrofia metacromatica - la grave malattia neurodegenerativa di cui è affetta Sofia, la bimba diventata simbolo della battaglia a favore del discusso metodo Stamina -, è il sistema nervoso a essere colpito: questi bambini nascono apparentemente sani, ma a un certo punto - come un nastro che si riavvolge - perdono gradualmente le capacità acquisite e a poco a poco smettono di muoversi, mangiare da soli, parlare, senza alcuna possibilità di arrestare il processo neurodegenerativo.

I bambini affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich, invece, presentano un sistema immunitario difettoso che li rende molto più vulnerabili del normale allo sviluppo di infezioni, malattie autoimmuni e tumori, oltre a un difetto nelle piastrine che è causa di frequenti emorragie. Per questi baby-pazienti si tratta quindi di una corsa contro il tempo. E la storia di 5 dei sei bambini curati al Tiget è quella di un viaggio della speranza con meta l'Italia, due arrivano addirittura dagli Stati Uniti, numeri uno della ricerca scientifica.

La tecnica utilizzata consiste nel prelievo delle cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo del paziente e nell'introduzione di una copia corretta del gene altrimenti difettoso attraverso l'"Hiv-postino". «Non avevamo mai visto finora una ingegnerizzazione delle cellule staminali attraverso la terapia genica così efficace e sicura - aggiunge Eugenio Montini, che ha coordinato le analisi molecolari sulle cellule dei pazienti -. Questi risultati aprono la strada a nuove terapie anche per altre malattie genetiche e più diffuse».

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