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Il bisturi genomico “usa e getta”

terapia genica

Il bisturi genomico “usa e getta”

L’obiettivo dei gruppi di ricerca di tutto il mondo che si occupano di terapia genica è quello di mettere a punto metodi più sicuri ed efficienti per “tagliare e ricucire il genoma” senza lasciare tracce e soprattutto senza danni collaterali.

La sfida parte da una molecola – nota come Crispr/Cas9 – in grado di comportarsi come un vero e proprio “bisturi genomico”, capace di tagliare via dal Dna dei pazienti il gene responsabile della patologia. Il problema è che la permanenza incontrollata di questa molecola attiva nell'organismo può creare “errori” non prevedibili. Occorre disinnescarla una volta portata a termine l'azione curativa. Ma come fare?

Una soluzione arriva dal Centro per la Biologia integrata (Cibio) dell'Università di Trento e appena pubblicata sull'importante rivista scientifica Nature Communications. «Sul virus vettore che usiamo per trasportare la molecola in loco abbiamo aggiunto anche due molecole di Rna - spiega Anna Cereseto, biologa del Cibio, prima firmataria del paper - La prima ha la funzione di localizzare il punto esatto del Dna dove rilasciare la proteina “curativa” Crispr/Cas9. L'altra invece ha come obiettivo la proteina stessa. Quando la proteina effettua il taglio sul Dna, la sua azione si rivolge così automaticamente anche su se stessa, annientandola. Un po’ come se entrasse in gioco un effetto specchio. Il risultato è che la proteina “curativa” rimane in loco solo il tempo necessario per svolgere la sua azione e poi si dissolve. Abbiamo così dato origine a un circuito autolimitante, in grado di funzionare in modo efficiente e senza complicazioni».

«A Trento – aggiunge Cereseto – stiamo testando questo nuovo approccio in particolare sulla cura della fibrosi cistica e dell'atrofia muscolare spinale (Sma), ma le possibili applicazioni su altre malattie, in primis i tumori, sono numerose e interessanti».

Il sistema nato nei laboratori del Cibio è stato subito brevettato (progetto Slices) per le sue grandi potenzialità in ambito applicativo. Potrebbe infatti offrire una risposta per superare definitivamente i dubbi legati all'introduzione massiccia della terapia genica nel trattamento di molte malattie. Ma le opportunità di possibile sviluppo non si fermano qui, perché come si è visto negli ultimi anni, le scoperte nell'ambito del editing genetico incidono in vari settori: oltre alla medicina, con la chirurgia genetica e lo sviluppo di farmaci, sono numerose le applicazioni in biologia per lo studio delle varianti genetiche, e nelle biotecnologie “verdi” per lo sviluppo di nuovi materiali biologici, il miglioramento della produzione dei cibi e la produzione di combustibili.

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