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Usa: scienziati modificano per la prima volta il Dna per curare una…

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Usa: scienziati modificano per la prima volta il Dna per curare una malattia rara

Brian Madeux - Ap
Brian Madeux - Ap

Scienziati americani hanno provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all’interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l’obiettivo di curare una malattia. L’esperimento é stato realizzato lunedì a Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da Hunter, una rara malattia metabolica, ma si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento é riuscito o meno.

La tecnica usata in California è diversa dalla Crispr, il cosiddetto “taglia e incolla” del Dna introdotto di recente. Sul paziente è stato sperimentato un sistema chiamato “nucleasi delle dita di zinco”, forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di Dna.

Ma come funziona la tecnica? Le istruzioni per correggere il Dna sono poste nel virus vettore che viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le “dita di zinco” e preparare il gene correttivo.

Le dita tagliano il Dna, consentendo al nuovo gene di inserirsi all’interno. A questo punto il nuovo gene indirizza le cellule a produrre l'enzima mancante al paziente. Solo l'1% delle cellule del fegato deve essere corretto per trattare con successo la malattia, precisa il medico che ha in cura Madeux e guida l'équipe californiana, Paul Harmatz dell'ospedale di Oakland.

Meno di 10mila persone al mondo soffrono della sindrome di Hunter, in parte anche perché molti muoiono quando sono ancora molto giovani. Ai pazienti manca un enzima che metabolizza alcuni carboidrati. Questi si accumulano nelle cellule e causano alla lunga danni in tutto l'organismo.

I malati incappano in frequenti raffreddori e otiti, alterazioni facciali, perdita di udito, problemi cardiaci, difficoltà respiratorie, patologie alla pelle e agli occhi, problemi alle ossa e alle articolazioni, all'intestino e al cervello.

L'infusione sperimentale è durata tre ore e adesso non resta che attendere. Lo studio iniziale coinvolgerà fino a 30 persone adulte per testare la sicurezza del trattamento, ma l'obiettivo finale è quello di arrivare a modificare il Dna di bambini molto piccoli, prima che si manifestino i danni maggiori legati alla malattia.

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