Anche la voce dei pazienti nella ricerca dei futuri farmaci: primo passo in Italia

Misurare non solo l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco, ma anche l’impatto fisico e psichico che ha sul paziente quella terapia. Come? Raccogliendo direttamente la sua voce già durante la sperimentazione di una nuova cura attraverso i cosiddetti «Pro», i Patient reported outcome che vengono già impiegati in Usa dalla Fda (la Food and drug administration) e in parte anche dall’Agenzia europea del farmaco (l’Ema). Anche l’Italia comincia a muovere i primi passi: nei giorni scorsi è stato presentato un manifesto messo a punto da rappresentanti di associazioni di pazienti e clinici e condivisi con parlamentari di tutti gli schieramenti che si sono impegnati a introdurre i Pro nel nostro Paese come strumento per decidere l’approvazione, ma anche prezzo e rimborso di un medicinale.

Sei gli impegni portati all'attenzione della politica e delle istituzioni dal gruppo di lavoro «PRO4all» nato nel 2021 con il sostegno di Roche con l’obiettivo di comprendere quale fosse l'impatto della voce del paziente nella ricerca clinica e nei percorsi regolatori dei farmaci autorizzati con particolare riferimento appunto ai Patient reported outcome (Pro). Il gruppo è composto dall’Associazione Italiana di miologia (Aim), dall’Associazione Italiana oncologia medica (Aiom), dall’Associazione Italiana sclerosi multipla (Aism), dalla Federazione delle associazioni di volontariato in oncologia (Favi), dalla Federazione dei gruppi cooperativi oncologici italiani (Ficog), dalla Società italiana di neurologia (Sins), dalla Federazione italiana malattie rare (Uniamo) e dall’università Sda Bocconi. Durante un incontro nei giorni scorsi il team di esperti ha illustrato a un gruppo di parlamentari lo scenario attuale e i nodi da risolvere oltre a presentare un manifesto che è stato sottoscritto dai politici presenti. L’obiettivo è di introdurre a livello normativo i Pro, magari all’interno della revisione dell’Agenzia italiana del farmaco, l’Aifa, attesa dopo l’estate.

Ma cosa sono esattamente questi «Pro»? La definizione più comune è quella della Fda americana che li definisce come «qualsiasi dato sullo stato di salute del paziente che proviene direttamente dal paziente stesso, senza l'interpretazione del clinico o di altre figure». La misurazione dei Pro avviene attraverso strumenti, scale e questionari che combinati con i dati clinici, forniscono un quadro più completo dello stato di salute del paziente quando utilizza un determinato farmaco. La raccolta di questi dati consente di ottenere la prospettiva della persona che vive la malattia riguardo a un determinato trattamento, andando aldilà del dato clinico di sicurezza ed efficacia tradizionalmente misurato dagli sperimentatori, e raccogliendo quindi le istanze riferite agli aspetti intangibili del benessere della persona come il funzionamento fisico e cognitivo, il burden sociale o il benessere psichico ed emotivo.

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