beta talassemia

Bluebird fissa il prezzo della sua terapia genica: oltre 1 milione e mezzo di euro

di Francesca Cerati


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2' di lettura

Bluebird bio Inc, dopo aver ottenuto questo mese l'approvazione condizionale all'immissione in commercio in Europa per la sua terapia genica , ha fissato il prezzo a 1.575 milioni di euro nell'arco di cinque anni.

La società ha proposto un piano di rata quinquennale: 315.000 euro pagati in anticipo e pagamenti annuali da versare solo se il trattamento è efficace.

La terapia genica è stata approvata in Europa per pazienti di età pari o superiore ai 12 anni con beta talassemia che richiedono trasfusioni di sangue regolari per gestire la malattia e non hanno donatori corrispondenti per un trapianto di cellule staminali. Bluebird, che sta testando la terapia anche per l'anemia falciforme, prevede di avere l’autorizzazione sempre per la beta-talassemia dall’Fda statunitense nel 2020.

Bluebird riferisce che il “valore intrinseco” della terapia one shot equivale a circa 2,1 milioni di dollari per paziente, e il prezzo riflette la capacità di evitare costose trasfusioni di sangue, di migliorare la qualità della vita e di curare i pazienti. Chi è affetto da beta talassemia infatti è costretto a riceve trasfusioni di sangue per tutta la vita ogni poche settimane.

Le terapie geniche utilizzano virus ingegnerizzati per trasportare materiale genetico sano nelle cellule di una persona per sostituire i geni difettosi o mutati che causano una malattia. Resta da vedere se queste nuove ma costose terapie possano avere successo in Europa, dove si hanno severi controlli sui prezzi.

    Le prime due terapie geniche che sono state approvate in Europa - Glybera di UniQure NV nel 2012 per un disturbo del sangue molto raro e Strimvelis di GlaxoSmithKline nel 2016 per la malattia del “bambino bolla” - sono state entrambe abbandonate dalle aziende. Nonostante questo i produttori di farmaci proseguono nella ricerca di nuove promettenti terapie geniche e continueranno a testare i limiti dei prezzi.

    A maggio, il colosso farmaceutico svizzero Novartis ha ottenuto l'approvazione negli Stati Uniti dellaterapia genica per l'atrofia muscolare spinale al prezzo di 2,125 milioni di dollari, rendendolo il farmaco più costoso al mondo. Il produttore svizzero ha difeso il prezzo dicendo che un trattamento una tantum ha un valore superiore rispetto a costosi trattamenti a lungo termine. Nel 2017, Spark Therapeutics Inc, acquisita da Roche Holding AG, ha ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti per la terapia genica volta a trattare una rara forma di cecità, al costo di 850.000 dollari a paziente.

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