la biotech americana a Roma

Dalle malattie rare al Covid, la sfida di PTC Therapeutics

Anche In Italia attiverà la sperimentazione di Fase II e III sul farmaco orale PTC299

di Davide Madeddu

Anche la PTC Therapeutics sperimenterà un farmaco anti Covid-19

3' di lettura

All’orizzonte c’è sempre la cura delle malattie rare. Nel contingente anche quella dei pazienti colpiti da Covid 19. A viaggiare su questi binari la biotech americana PTC Therapeutics, presente da qualche anno in Italia, a Roma, che proprio in questi mesi attiverà anche in Italia la sperimentazione “di Fase II/III sul farmaco orale PTC299” utilizzato per trattare pazienti con il coronavirus. «Quando è scoppiata l’emergenza Covid 19, avendo noi in pipeline una serie di farmaci in sviluppo avanzato, abbiamo verificato con i nostri ricercatori se ce ne fosse uno che potesse mitigare in maniera significativa l’effetto sugli organi bersaglio della pandemia - dice Riccardo Ena, Country Manager di Ptc Therapeutics Italia - PTC299 infatti ha un doppio meccanismo d’azione che ha il potenziale per affrontare i due elementi critici del Covid-19: da un lato riduce l’elevata replicazione del virus Sars-Cov-2, dall’altro modula selettivamente la risposta immunitaria, attenuando la tempesta di citochine infiammatorie che insorge dopo l’infezione. PTC299, nei test cellulari, ha dimostrato una potente inibizione della replicazione virale». Da qui il percorso per arrivare alla sperimentazione anche in Italia.

Ma l’impegno della biotech è soprattutto nelle malattie rare. Con un’attenzione alla Distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica che colpisce i maschi. E con un modo di agire che “mette al centro i bambini affetti da Duchenne” attraverso un nuovo corso denominato “Cambio di paradigma: da Terapia farmaco a Terapia presa in carico”. «I bimbi colpiti da questa malattia non avendo accesso ad uno screening neonatale specifico, solitamente, venivano individuati quando avevano 5 anni, quando il danno muscolare era già troppo avanzato - argomenta -, basti pensare che l’aspettativa di vita non superava i 20 anni e l’autonomia deambulatoria si fermava ai 10-12 anni». Poi l’iniziativa attraverso un percorso costruito con i pediatri di famiglia, per arrivare ai centri che prendono in carico i bimbi. «L’idea è stata quella di ridurre i tempi della diagnosi, per questo abbiamo coinvolto i pediatri e in questo modo siamo riusciti in soli 2 anni a ridurre i tempi della diagnosi da 5 a 2,9 anni». Con il risultato di allungare «di parecchi anni sia l’età della deambulazione sia della stessa vita, regalando ai bimbi una adolescenza quasi completa». Un passo avanti importante, argomenta il manager, ma non certo risolutivo. «Siamo i primi che si occupano di dare un contributo fattivo ai bambini che hanno problematiche di questo tipo e che in Italia colpisce 1 su 5mila neonati - prosegue -. Il nostro obiettivo è di collaborare con il sistema sanitario anche in maniera sussidiaria, come in questo caso».

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Una filosofia che il manager, nato 54 anni fa a Iglesias, con una lunga storia nel mondo farmaceutico (dalla Pfizer, negli anni del boom del Viagra, alla Chiesi, dove ha fatto la sua prima esperienza nelle malattie rare, passando per Roche diventando uno startupper), trasmette ai suoi collaboratori. «Il mio obiettivo è sempre stato di lavorare in team - dice -. Nelle malattie rare il motto è lavorare insieme e lavorare per la squadra. Perché il nostro obiettivo deve essere di dare vita agli anni, rendendo la vita dei bambini qualitativamente migliore». Per il team di lavoro nell’anno della pandemia anche il premio “per la capacità di creare un vero spirito di squadra da Le Fonti Awards”. C’è poi l’emergenza Covid 19. «Sfruttare la digitalizzazione al massimo ci ha permesso di mantenere un contatto molto frequente con chi si occupa dei pazienti - prosegue – generando un’aderenza alla terapia sopra il 95%». Non è comunque tutto. «Siamo tra le poche aziende che non hanno fatto ricorso alla Cig per Covid - precisa il manager - giacché ci reggiamo e abbiamo sentiamo la responsabilità sociale di non gravare sulla collettività».

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