Genenta ottiene la designazione di farmaco orfano dalla Fda

La Food and drug administration (Fda) ha concesso alla terapia cellulare di Genenta - biotech italiana quotata al Nasdaq - la designazione di farmaco orfano per il trattamento del glioblastoma multiforme, una forma molto aggressiva di tumore al cervello.

In particolare, il farmaco è una terapia cellulare brevettata progettata per riprogrammare il microambiente tumorale fornendo molecole immunomodulatorie direttamente ai tumori.

La terapia di Genenta consiste nel prelevare le cellule staminali del sangue dei pazienti, ingegnerizzarle mettendole a contatto con un particolare vettore virale (il Lentivirus, inventato da Luigi Naldini, direttore dell’ Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica) che ha all’interno il gene di una proteina anti tumorale. L’idea, in sintesi, è quella di utilizzare queste cellule come Cavalli di Troia, per portare selettivamente l’attività terapeutica nel tumore.

«Prevediamo che la decisione della Fda di concedere la designazione di farmaco orfano a Temferon migliorerà lo sviluppo della nostra terapia cellulare, che riteniamo abbia il potenziale per affrontare le esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti e rafforzare il nostro programma clinico - ha affermato Pierluigi Paracchi, amministratore delegato di Genenta -. Il programma di designazione di farmaco orfano evidenzia la significativa necessità di una terapia efficace per i pazienti affetti da glioblastoma multiforme».

Genenta sta testando la terapia cellulare in uno studio clinico di fase 1/2a in corso su pazienti con nuova diagnosi di glioblastoma multiforme. Gli incentivi che derivano dalla designazione includono l'ammissibilità a sovvenzioni federali, crediti d'imposta per studi clinici qualificati, esenzioni dalle tasse per gli utenti di farmaci soggetti a prescrizione medica e un periodo di esclusiva di marketing di sette anni dopo l'approvazione della Fda.