innovazione e sostenibilità

La terapia genica si paga «a rate»: ecco il modello value-based

L’analisi “Value-Based Pricing” elaborata da Altems mira a definire uno schema di pagamento - rateizzato - in un orizzonte temporale di 5 anni e legato all'efficacia del trattamento in modo da garantire sia l'accesso dei pazienti al farmaco sia la sostenibilità per il Servizio sanitario nazionale

di Barbara Gobbi


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3' di lettura

Entro il 2030 potrebbero essere lanciate a livello globale fino a 60 nuove terapie cellulari e genetiche, in grado di curare complessivamente circa 350mila pazienti e circa 50mila pazienti all’anno. Ma come coniugare accesso alle cure, costosissime, e sostenibilità della spesa sanitaria? La ricetta proposta dall’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (Altems) dell'Università Cattolica del Sacro Cuore guarda a un modello di pagamento “value based”, in grado di tenere conto dell'impatto a lungo termine di questi nuovi trattamenti capaci di cambiare definitivamente la vita dei pazienti.

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La proposta è stata presentata a Roma in occasione dell'evento «Terapia genica: una sfida per il Servizio sanitario nazionale, un'opportunità per i pazienti», promosso da Altems, Università Cattolica del Sacro Cuore, in collaborazione con lo studio legale LS Cube e realizzato con il contributo incondizionato di bluebird bio, azienda biotech focalizzata nella ricerca sulla terapia genica per lo sviluppo di trattamenti per gravi patologie genetiche rare e tumori. Le terapie avanzate - ricordano gli organizzatori - stanno ormai diventando una realtà in grado di modificare la storia naturale di diverse patologie gravi, con opzioni di trattamento fino ad oggi limitate e con importanti bisogni di salute non soddisfatti. Si tratta della frontiera più avanzata della medicina personalizzata: trattamenti basati su metodologie e tecniche complesse sviluppate a partire dalle cellule stesse dei singoli pazienti e in grado di agire sulla causa genetica all'origine delle patologie, determinando benefici per le persone potenzialmente a vita. Ma l'introduzione di queste terapie - che segnano un passaggio epocale nel trattamento di diverse malattie rare e oncologiche - non può prescindere da un ripensamento dell'intero sistema salute che deve essere preparato ad accogliere le innovazioni rendendole effettivamente disponibili per i pazienti.

Secondo l’analisi Altems i modelli di pagamento e finanziamento tradizionali non considerano in modo adeguato l'impatto a lungo termine dei trattamenti innovativi. L’analisi «Value-Based Pricing per la terapia genica per i pazienti affetti daβ↓B-talassemia trasfusione dipendenti» elaborata da Altems ha l’obiettivo di definire uno schema di pagamento per una terapia genica per i pazienti affetti da βB-talassemia che possa garantire da un lato l’accesso dei pazienti al farmaco e, dall'altro, la sostenibilità per il Servizio sanitario nazionale e il rispetto del principio di salute universale che caratterizza il sistema italiano. «Sulla base delle evidenze reperite in letteratura e di un modello che simula l'impatto sul budget del Ssn in due differenti scenari, un sistema di finanziamento basato su una rateizzazione annuale è risultato, ad oggi, il modello più adatto per garantire equilibrio tra l'accesso per i pazienti alle cure più innovative e la sostenibilità del Sistema sanitario nazionale. Tale modello si basa sul rimborso della terapia su un orizzonte temporale pluriennale, dando così valore a terapie in grado di rispondere a bisogni di salute non ancora soddisfatti e al tempo stesso garantendo, nel breve termine, lo sblocco e la riallocazione di risorse da investire in altri ambiti sanitari.

I vantaggi di questo modello includono il potenziale di premiare l'innovazione realmente funzionante e di allineare meglio i costi con il periodo di tempo oltre il quale i benefici sono tangibili nel paziente, riducendo così il budget di impatto iniziale e il costo, considerato, nel caso di terapie geniche o altamente innovative, la principale barriera di accesso per i pazienti idonei al trattamento», ha spiegato Americo Cicchetti, direttore Altems, Università Cattolica del Sacro Cuore. Nello specifico, il modello ha simulato l'impatto economico per il Ssn della terapia genica per la βB-talassemia trasfusione-dipendente in due differenti scenari. Nel primo, il costo pieno della terapia genica è sostenuto interamente al momento della somministrazione al paziente e del compimento delle procedure insite nel processo di cura. Nel secondo, tale pagamento viene rateizzato in un orizzonte temporale di 5 anni e legato all'efficacia del trattamento. «Le terapie avanzate rappresentano una rivoluzione epocale nell'ambito della medicina essendo destinate a cambiare la storia naturale di molti pazienti affetti da patologie neoplastiche o non maligne, migliorandone significativamente la prospettiva e qualità di vita. Si tratta di una vera opportunità per i pazienti, ma anche di una sfida per il nostro Ssn», ha spiegato Franco Locatelli, professore ordinario di Pediatria, Università “La Sapienza” di Roma e Direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma.

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