Interventi

La terapia genica il vero asso della sanità pubblica del futuro

di Silvio Garattini*


default onloading pic
(Armando Dadi / AGF)

4' di lettura

L’armamentario terapeutico a disposizione del medico è in continuo aggiornamento grazie alle nuove scoperte della ricerca biomedica. I tradizionali prodotti della sintesi chimica, gli estratti di piante e i secreti di batteri e funghi, come gli antibiotici, sono ora affiancati da diversi altri prodotti biologici quali i vaccini, gli anticorpi monoclonali e le cellule staminali. Tra le ultime opzioni in fase di sviluppo e di applicazione vanno ricordate: 1) la terapia genica in grado di permettere la sostituzione di geni mutati e responsabili di specifiche malattie con geni normali; 2) le cellule Car-T che sono alla base di un particolare tipo di immuno-terapia attualmente utilizzata nell’ambito delle leucemie e dei linfomi, ma potenzialmente in grado di essere applicata anche nel contesto dei tumori solidi.

Le cellule Car-T sono linfociti-T normali generalmente isolati dal paziente portatore della leucemia. Tali linfociti vengono coltivati in vitro e geneticamente modificati in modo tale da permettere l’espressione del cosiddetto Chimeric Antigen Receptor (Car). Il Car non è altro che un recettore artificiale inserito all’interno della membrana cellulare del linfocita-T in grado di riconoscere una proteina specifica della cellula leucemica (antigene) anch’essa localizzata sulla membrana plasmatica. La re-infusione delle cellule Car-T nel paziente leucemico permette alle stesse di riconoscere ed eliminare la cellula leucemica bersaglio, provocandone la morte attraverso diversi tipi di meccanismi. Nell’ambito delle leucemie e dei linfomi, il trattamento a base di cellule Car-T ha portato a remissioni complete di lunga durata in una buona percentuale di casi. In altri casi si sono osservate recidive che hanno richiesto trattamenti supplementari, sempre a base di cellule Car-T

Il trattamento con le cellule Car-T è attualmente riservato a un numero limitato di pazienti resistenti ai protocolli chemioterapici disponibili, i quali sono in molti casi risolutivi per le leucemie e i linfomi in questione. In Italia, si calcola che vi siano circa mille ammalati all’anno che possano usufruire di questo tipo di trattamento. Il prezzo fissato dalle case farmaceutiche in grado di produrre cellule Car-T è intorno ai 400mila euro per singolo caso. La cifra in questione a carico del Sistema Sanitario Nazionale (Ssn) è, quindi, di circa 400 milioni di euro all’anno e non risulta particolarmente elevata. Infatti i suddetti 400 milioni di euro potrebbero essere facilmente reperiti attraverso risparmi da effettuarsi sui 22 miliardi di euro che attualmente costituiscono la spesa farmaceutica annuale complessiva del Ssn.

Tuttavia, non è improbabile che il trattamento a base di cellule Car-T possa essere proposto anche come approccio di prima linea in un futuro prossimo, nel caso in cui si dimostrasse veramente risolutivo a lungo termine in una buona percentuale di casi. È chiaro che una prospettiva di questo tipo porterebbe a un forte aumento della spesa a carico del Ssn. Va inoltre ricordato che i costi relativi alla preparazione delle cellule Car-T da corrispondere all’industria farmaceutica, vanno aggiunte altre spese per l’Ssn. Tali spese sono legate alla valutazione e ai trattamenti degli effetti tossici associati all’utilizzo delle cellule Car-T nei singoli pazienti, al lavoro diagnostico necessario a seguire il paziente nel tempo e all’eventuale necessità di effettuare altri cicli di terapia nel caso di remissione parziale o di breve durata.

Poiché viviamo in un sistema caratterizzato da risorse economiche molto limitate, è chiaro che le nuove spese, se non vengono coperte da adeguati fondi aggiuntivi, finiranno per sottrarre risorse ad altri servizi o altri pazienti.

Si può fare qualcosa di diverso ? Probabilmente la risposta è “sì”. Alcuni esperti ritengono che il brevetto applicato alla generazione delle cellule Car-T sia molto debole e superabile, trattandosi di un processo basato sull’utilizzo di cellule umane. Inoltre, si calcola che il costo reale per la produzione delle cellule Car-T sia intorno ai 30mila euro, di gran lunga inferiore ai prezzi proposti dall’industria farmaceutica. Va, inoltre, sottolineato che la metodologia necessaria alla produzione delle cellule Car-T è stata sviluppata in ambito accademico con finanziamenti pubblici e successivamente ceduta all’industria.

Come spesso è successo, vedi il caso del farmaco contro l’epatite C, tutte le multinazionali sono a caccia di nuove scoperte e si trovano quindi a competere tra di loro per l’acquisizione di singoli prodotti a colpi di miliardi di dollari. È, quindi, nozione comune che il prezzo del singolo prodotto non nasce, come spesso si vuol far credere, dal costo della ricerca, ma piuttosto, dal costo dell’acquisto. In questa situazione e nel breve termine, è di fondamentale importanza cercare di contrattare sul prezzo, in quanto i pazienti non possono attendere. Nel medio e nel lungo termine, l’obiettivo deve, però, essere quello di raggiungere un’autonomia nei confronti dell’industria farmaceutica.

Dell’argomento si è recentemente discusso nell’ambito di un simposio organizzato a Roma dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa). Negli Stati Uniti, i principali centri di ricerca sui tumori, sono in grado di produrre autonomamente cellule Car-T. Anche in Italia abbiamo a disposizione una dozzina di cell factory in grado di produrre questo tipo di cellule. Queste cell factory hanno già permesso il trattamento di qualche decina di pazienti. È mia opinione che queste strutture debbano essere sostenute finanziariamente anche per quanto riguarda la messa a punto e la certificazione delle procedure standard da implementare nell’ambito della produzione delle cellule Car-T.

Ritengo che si tratti di soldi ben spesi perché permetteranno non solo di abbassare i costi, ma anche di migliorare l’utilizzo delle cellule Car-T sia in termini di efficacia che di tollerabilità, secondo quanto ritenuto possibile dagli esperti nel campo. Il caso delle cellule Car-T è paradigmatico della necessità da parte del Ssn di attrezzarsi per il futuro non solo nell’ambito della terapia, ma anche della diagnostica e della riabilitazione in modo da mantenere la sua sostenibilità, così importante per la salute delle persone e della comunità.
* Presidente dell’Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs

Brand connect

Loading...

Newsletter

Notizie e approfondimenti sugli avvenimenti politici, economici e finanziari.

Iscriviti
Loading...