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Ptc Therapeutics, la sfida della terapia genica per battere le malattie rare

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di Davide Madeddu

Riccardo ena Executive Manager e Head of Spain, Italy & Portugal, con alle spalle importanti esperienze in Pfifer, Chiesi e Roche

3' di lettura

L’ingresso in Italia è stato quasi in punta di piedi. Il salto da record, all’insegna di una “rivoluzione gentile” con la prima somministrazione della terapia genica. La storia è quella della Ptc Therapeutics, azienda biotech statunitense che, da poco meno di dieci anni a Roma porta avanti una politica di crescita ed espansione con l’apertura di due cluster in Spagna e Portogallo. L’azienda, che ha sede principale e centri ricerca nel New Jersey si occupa di malattie rare, con un'attenzione particolare per quelle neurometaboliche. A maggio, il 22, ha supportato e sostenuto il primo intervento di terapia genica, «quella che ridà la speranza». Perché dietro la storia di Simone, il bimbo siciliano di tre anni, affetto da Aadc, una “ultrarara” patologia neurometabolica ereditaria e sottoposto alla prima terapia genica, oltre al determinante lavoro dei medici del Policlinico Umberto I di Roma c'è quello « delle istituzioni, dell'Aifa e del management di Ptc, che va ben oltre la messa a disposizione del farmaco necessario per la procedura». A guidare l’azienda in Italia è Riccardo Ena executive manager e head of Spain, Italy & Portugal, con alle spalle importanti esperienze in Pfizer, Chiesi e Roche. «Siamo davanti a una nuova era e a una rivoluzione gentile - premette - perché per effettuare queste “procedure” geniche, one shot, non basta il farmaco, è necessario un lavoro collegiale che coinvolge, la politica, gli enti regolatori, i centri di eccellenza, come il Policlinico Umberto I°, e un team multidisciplinare che prende in carico il paziente ». E in questa partita a giocare un ruolo chiave è stata proprio la sua azienda. «Ptc vive per i pazienti, con questo focus assoluto è riuscita a sviluppare, attraverso un profondo percorso di ricerca e sviluppo, una terapia genica che riesce a cambiare radicalmente la storia naturale dei pazienti affetti da Aadc - argomenta -. Concretamente, un bambino che ha una malattia del genere è allettato e non si muove, si presenta come una bambola di pezza, e con grosse difficoltà cognitive ed è destinato nel tempo a morire. Questa terapia genica, in vivo, inserisce un gene funzionante permettendo di riattivare la cascata di neurotrasmettitori e tutto il processo per lo sviluppo naturale del bambino. Nell’arco di 5 anni, questo ci dicono gli studi, recupera molte delle tappe motorie che ha perso».

A lavorare con il manager una ventina di addetti «super specializzati» distribuiti tra Italia, Spagna e Portogallo.

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«In Pfizer guidavo 180 persone - argomenta – oggi questo piccolo gruppo è come se ne contasse 400 di quell'epoca». Ad accompagnare l’attività, una filosofia di vita e aziendale che poggia sullo spirito di squadra che il manager, con un passato da pallavolista, si porta appresso. «La filosofia pallavolistica non si perde e i ragazzi con cui ho il privilegio di lavorare - aggiunge - hanno un mindset orientato alla presa in carico del prossimo, una cittadinanza attiva alta, e una solida responsabilità sociale, non a caso i primi di luglio siamo andati a San Patrignano per vivere una giornata insieme agli ospiti, per approfondire il tema dell’accoglienza».

Non a caso l’azienda italiana con il suo «approccio differente, dove il paziente è on stage e il business alla fine dell’imbuto» registra una crescita progressiva «in double digit».

Nello scenario anche una nuova visione delle cose e del modo di fare impresa. «Con il Viagra, con Pfizer, abbiamo offerto la possibilità di riprendere una vita relazionale serena, migliorando solidamente la qualità di vita della coppia, ora cambiamo la storia naturale dei pazienti che nascono con mutazioni geniche che diversamente non avrebbero alcuna speranza di vita. Nel caso di Simone, non solo abbiamo dato una speranza, ma abbiamo sviluppato il primo chiaro esempio di “rivoluzione gentile”». In questo percorso c'è anche un'altra sfida: rendere le terapie sostenibili per il sistema sanitario e paese. «L’Italia è un benchmark in Europa, ha realizzato la procedura in un solo mese contro i 4/6 di Francia e Germania, e l'ha fatta in un ospedale pubblico, cosa fuori norma - conclude -. Oggi il Policlinico Umberto I è punto di riferimento internazionale pronto ad accogliere anche pazienti provenienti da altre Nazioni attraverso il cross border treatment».

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