OSSERVATORIO DIRITTO DEI MALATI

Terapia agnostica: l’oncologia di precisione che combatte l’alterazione genetica

In fase di sviluppo una categoria di farmaci che ha come bersaglio le mutazioni genetiche e non solo l'organo o la struttura di origine. Un convegno al Senato sollecita le istituzioni a riconoscere velocemente queste innovazioni e di renderle accessibili con equità

di Ernesto Diffidenti


Tumori, per la prima volta in calo nuovi casi in Italia

3' di lettura

Una nuova categoria di farmaci è in fase di sviluppo per combattere il cancro. Sono le cosiddette terapie "agnostiche", che hanno come bersaglio le mutazioni genetiche e prescindono dall'organo e/o dalla struttura di origine. Una vera e propria oncologia di precisione, con un grande potenziale da sprigionare, che appare in grado di fornire a ogni paziente più efficaci chance di guarigione.

Ne hanno discusso oggi clinici, esperti ed esponenti delle più alte istituzioni sanitarie durante l'incontro «Le terapie oncologiche agnostiche. La nuova frontiera nella lotta ai tumori», che si è svolto nella Sala Zuccari del Senato, promosso dall'Osservatorio nazionale per i diritti dei malati in collaborazione con l'Osservatorio sanità e salute e con il patrocinio del ministero della Salute e dell'Istituto superiore di sanità.

Risposte pronte a livello istituzionale
«L’arrivo dell'immunoterapia e delle terapie mirate a bersagli molecolari espressi dalle cellule tumorali - spiega il coordinatore scientifico Stefano Vella, Università Cattolica di Roma - sta già cambiando la filosofia complessiva della terapia dei tumori, sia dal punto di vista della probabilità̀ di risposta clinica che dal punto di vista regolatorio». Ma le terapie oncologiche agnostiche, precisa Vella, rappresentano un punto di svolta, soprattutto concettuale. «Siamo solo all'inizio, ma il futuro è questo - sottolinea -. I clinici e i pazienti chiedono alle istituzioni non solo velocità nel riconoscere il valore di queste innovazioni, e di renderle accessibili con equità, ma anche di lavorare per adattare a queste nuove terapie l'intero percorso diagnostico-terapeutico e assistenziale».

Il nuovo approccio è valido sia per le terapie immunologiche basate su anticorpi monoclonali, che condividono lo stesso meccanismo d’azione (risvegliare la risposta immunitaria contro il tumore) e che quindi funzionano su tumori diversi per caratteristiche istologiche e per localizzazione, sia per alcuni nuovi farmaci chimici, che hanno come bersaglio target molecolari presenti su cellule maligne di tumori differenti. Insomma, la terapia agnostica è indicata per chi ha una specifica alterazione genomica, qualsiasi sia la parte del corpo colpita. dalla malattia. «I risultati in termini di sopravvivenza e di assenza di progressione sono in alcuni casi straordinari ed è stato possibile grazie al lavoro congiunto della ricerca di base, in gran parte pubblica, e della ricerca clinica dell'industria», aggiunge Vella.

Il ruolo cruciale dei test molecolari per decidere la terapia
Sotto il profilo clinico, l'arrivo dei trattamenti agnostici rappresenta l'inizio di un nuovo modo di pianificare le terapie: i test genetici o la definizione di altre caratteristiche molecolari potranno aiutare a decidere quali trattamenti sono più indicati per un paziente con un tumore, indipendentemente dalla sua localizzazione o da come appare al microscopio, e i test molecolari diventeranno l'elemento essenziale per la pianificazione dei trattamenti.

«Le tematiche di cui discutiamo oggi - conclude Walter Ricciardi, da ottobre presidente del Mission board for cancer, l’organismo dell’Unione europea chiamato a decidere le strategie comunitarie contro il cancro - sono sicuramente una parte importante delle attività di ricerca, sviluppo e innovazione che verranno promosse dal Mission board for cancer. Queste sfide sono necessarie perché gli indicatori di mortalità, l’invecchiamento della popolazione, la transizione epidemiologica e l'innovazione terapeutica se non vengono gestite anziché ridurre le disuguaglianze rischiano di aumentarle. Serve un intervento coordinato dall'Europa, ma che poi ogni Paese deve concretamente realizzare adattandolo al meglio al proprio contesto sociale ed epidemiologico».

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