Scienza

Terapia genica o terapia di massa?

di Francesca Cerati

Londa Schiebinger (Image credit: L.A. Cicero)

2' di lettura

Se gli ingredienti per la medicina trasformativa sono la conoscenza, il pensiero innovativo e uno spirito pionieristico, la storia di Alessandra Biffi e Paolo Fiorina - la prima ordinaria di Pediatria all’Università di Padova e direttore del Centro di oncoematologia pediatrica all’ospedale universitario, il secondo professore associato di Endocrinologia e direttore del Centro Internazionale Romeo ed Enrica Invernizzi dell’Università di Milano - li contiene tutti.

Entrambi giovani e con una prestigiosa carriera maturata ad Harvard (lei con una vasta esperienza in terapia genica e medicina traslazionale, lui come immunologo, internista), sono da poco rientrati in Italia e hanno fondato la startup Altheia Science che, con AurorA-TT, società nata l’anno scorso a Milano per sostenere e finanziare la ricerca biotech, si impegna ad applicare la terapia genica nella cura del diabete e della sclerosi multipla. Un nuovo approccio (che ha raccolto al momento 9,3 milioni di finanziamento) che va oltre le malattie rare e abbraccia patologie molto diffuse.

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«Il nostro obiettivo è quello di trasformare la storia delle malattie autoimmuni modulando l’espressione di un gene, il Pd-L1, nelle cellule staminali ematopoietiche dei pazienti - premette Biffi - Si tratta di un elemento chiave nella regolazione del sistema immunitario che quindi non deve essere differenziato a fronte delle diverse malattie autoimmuni, in quanto i meccanismi alla base di queste condizioni sono gli stessi, legati cioè a una disregolazione del sistema immunitario. In prospettiva quindi potrebbe diventare una piattaforma ed essere usato per più indicazioni».

Se così fosse, sarebbe un progresso tecnologico realmente “disruptive”, e che trae origine dalla tenace ricerca sulla terapia genica portata avanti sempre in Italia dalla Fondazione Telethon. «La malattia genetica rara ha costituito un eccellente terreno di prova - ricorda Francesca Pasinelli, direttore generale della charity - E adesso si inizia ad allargare ad altre malattie, come la terapia Car-t in ambito oncologico. Di questo passo, il prossimo investimento nell’ambito della terapia genica dovrà essere fatto nella messa a punto di modelli produttivi che abbattano i costi, come è successo in altri ambiti in passato».

«C’è molto interesse e molto dibattito per migliorare il processo produttivo e di conseguenza i costi - aggiunge Biffi -. Vero è che il loro enorme potenziale sta facendo esplodere questo settore, di conseguenza c’è una maggiore competizione e un’aumento dell’offerta che incideranno inevitabilmente sul sistema». È dunque prevedibile che in un futuro più o meno vicino, si arriverà a una gestione delle criticità in modo da rendere queste terapie disruptive fruibili su larga scala.

Alessandra Biffi e Francesca Pasinelli sono tra le protagoniste dell’Open tables dal titolo “Cure del futuro” agli Open Innovation Days di Padova (Aula Magna, Palazzo Bo, oggi alle 17.30).

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