LA SFIDA

Terapie innovative, l’Italia regge l’impatto dei costi

Le più conosciute sono le Car-T (Chimeric antigen receptor T-cell). Sono basate su ingegneria tissutale, terapie geniche e cellulari

di Barbara Gobbi


default onloading pic

4' di lettura

Curare pazienti che non avrebbero altre chance terapeutiche se non il trapianto, ben che vada. Eliminare con un trattamento “one shot” la malattia, gravissima, che li attanaglia e che gli impone giorni contati. È questa la sfida delle terapie innovative Atmp, le Advanced Therapy Medicinal Product basate su ingegneria tissutale, terapie geniche e cellulari.

Le più conosciute sono le Car-T (Chimeric antigen receptor T-cell), cui si lavora nel Ssn dopo l’avvio nei mesi scorsi del progetto di Car-T nazionale per cui il ministro della Salute Roberto Speranza ha appena confermato i 60 milioni di euro di finanziamento a una rete di centri regionali in grado di fare ricerca d’eccellenza. Strutture che in prospettiva si concentreranno sullo sviluppo di Car-T capaci di guarire non soltanto da neoplasie ematologiche, ma «saranno programmate - ha spiegato Speranza al Quirinale in occasione dei “Giorni della ricerca” - per distruggere altri tumori che non siano efficacemente curabili in altro modo».

Sorpresa: il budget coprirà i costi
Ad oggi per una sola Car-T, la terapia cellulare tisagenlecleucel, si è raggiunto ad agosto scorso l’accordo tra Aifa e il produttore Novartis: dopo una fase di sperimentazioni cliniche e programmi di erogazione compassionevoli il via libera - che ha previsto un nuovo modello di pagamento, il payment at result - consente di curare bambini e giovani fino a 25 anni con leucemia linfoblastica acuta e adulti con linfoma a grandi cellule B. Ma la fucina è aperta: a fare il punto su potenzialità e prospettive, anche in fatto di sostenibilità visti i costi molto alti, è il secondo Report italiano sulle Atmp presentato al ministero della Salute a Roma. «Il 2019 - spiega Elena Paola Lanati, direttore dell’Atmp Forum creato due anni fa da MA Provider in collaborazione con il Dipartimento di Scienze del farmaco dell’Università del Piemonte Orientale (Novara) proprio per rafforzare il ruolo dell’Italia - ha visto l’approvazione da parte dell’Ema di nuove terapie dedicate a pazienti con elevati “unmet need”. Il beneficio delle Atmp è dato dall’effetto immediato del trattamento, il quale rispetto ad anni di terapie croniche porta a un risparmio nel lungo periodo. Abbiamo quindi voluto stimare l’impatto incrementale sulla spesa farmaceutica per permettere ai decisori di pianificare l’allocazione corretta delle risorse, tenendo conto di un numero realistico di pazienti che verranno trattati e di prezzi sicuramente più elevati della media delle terapie standard, ma comunque contenuti come impatto sul budget. Infatti se nel 2019 andremo incontro a una spesa massima di circa 20 milioni a 5 anni, la spesa proiettata per i prossimi 16 farmaci a 5 anni sarà inferiore ai 500 milioni. Quando si parla di queste terapie, va ricordato che il loro valore deve tenere conto non solo di una fase di ricerca e sviluppo costosa e caratterizzata da alto rischio di fallimento, ma anche di costi di produzione del singolo farmaco, sottoposto a procedura GMP e controllo di qualità singolo, decisamente rilevanti».

Lo scenario
In particolare, considerando le Atmp rimborsate in Italia o in negoziazione, quelle in valutazione da parte di Ema e quelle in fase di sviluppo più avanzato, secondo il Report dell’Atmp Forum la spesa pubblica attesa per il prossimo triennio è limitata, poi crescerà per arrivare nel 2024 a 250-500 milioni a seconda che si ipotizzi un tasso di risposta al trattamento del 50% o del 100 per cento. Se anche tutte le terapie in rampa di lancio fossero considerate innovative, queste non arriverebbero a saturare i due fondi italiani per l’innovazione (ciascuno da 500 milioni di euro e in via di rifinanziamento con la prossima legge di Bilancio).

Le cure Atmp e in particolare le Car-T insomma non soltanto potrebbero avere del “miracoloso” per una platea molto più ampia di pazienti di quella attuale, grazie all’ampliarsi delle indicazioni terapeutiche, ma anche risultare.

Dialogo tra istituzioni e imprese e meccanismi di rimborso innovativi
“Fare squadra” e cercare meccanismi di rimborso innovativi è la doppia chiave di volta. «Il quadro dell’accesso - spiega Claudio Jommi, professore della SDA Bocconi - è ancora abbastanza frammentato nei principali Paesi Europei, ma si stanno delineando alcune soluzioni pratiche: si va dalla disponibilità a stipulare accordi di rimborso parzialmente condizionato agli effetti del farmaco nella pratica clinica, al frazionamento nel tempo del costo delle terapie, pur in un orizzonte temporale ragionevole, fino a una pianificazione più strutturata dei centri abilitati alla gestione delle Atmp. Questi approcci, insieme a una visione più razionale e meno allarmistica rispetto all’impatto sulla spesa, e sistemi strutturati di dialogo anticipato tra imprese, valutatori per l’accesso e pagatori e altri stakeholder, stanno portando e porteranno una migliore gestione dell’accesso delle Atmp sulla base della coerenza tra costo e valore aggiunto per il sistema sanitario, in un contesto di risorse limitate».

In Italia ricerca d’eccellenza e sostenibilità
La scommessa è importantissima perché in gioco c’è un sistema binario: la vita o la morte di pazienti che se adeguatamente trattati presentano già percentuali di successo altissime, vicino al 40 per cento. «Siamo davanti a una nuova era - avvisa Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco- Ematologia e Terapia cellulare e genica dell’Ospedale Bambino Gesù e Presidente del Consiglio superiore di Sanità -: quella delle terapie avanzate basate sull’impiego di cellule geneticamente modificate per correggere un difetto genetico alla base di patologie ereditarie o di cellule del sistema immunitario reindirizzate attraverso una manipolazione genetica per aggredire efficacemente e selettivamente un bersaglio espresso su elementi tumorali. In questo affascinante scenario, l’Italia e i ricercatori del nostro Paese hanno tutte le caratteristiche per giocare un ruolo essenziale, sia nella validazione di questi approcci, sia per renderli applicabili a tutti i pazienti che ne possono beneficiare, garantendo al contempo la sostenibilità nel contesto di un sistema sanitario solidaristico di cui i cittadini italiani godono».

Brand connect

Loading...

Newsletter

Notizie e approfondimenti sugli avvenimenti politici, economici e finanziari.

Iscriviti
Loading...